久久公益节期间，由广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会发起、再鼎医药公益支持的“有力人生不将就”重症肌无力医患深度交流会在广州举行。来自神经免疫领域的临床专家、患者代表及公益和产业界人士围绕重症肌无力治疗目标升级、创新治疗可及性和长期规范管理展开交流。
中山大学附属第一医院神经科ICU主任冯慧宇教授、广州中医药大学第一附属医院肌病科副主任医师江其龙、复旦大学附属华山医院神经内科副主任医师罗苏珊在会上共同指出，国内重症肌无力诊疗在治疗工具、循证证据和诊疗理念上已基本与国际最新实践同频，国际上已有的创新治疗方式国内大多已经上市，且部分已进入医保；但新型靶向治疗在患者中的实际应用仍然偏低，多数患者仍以传统治疗为主，由此导致患者获益尚未充分释放。
冯教授表示：“重症肌无力的治疗不应只满足于没有危象或比以前好一点，而应更早识别病情活动、尽早评估治疗方案，努力实现症状控制与治疗安全兼顾的‘早期双达标’，并通过持续管理把好状态守住实现‘持续双达标’。”
江其龙医生指出，“当国内重症肌无力治疗已拥有不断丰富的创新疗法手段，患者真正的挑战正在从‘有没有新手段可用’，转向‘能否在合适的时机用上合适的方案，并把好状态长期守住’。”因此，如何让治疗手段的进步真正转化为患者生活质量的改善，正成为我国重症肌无力诊疗需要共同破解的下一难题。
重症肌无力是一种由神经-肌肉接头传递功能障碍引起的自身免疫性神经肌肉疾病，其中全身型重症肌无力早在2018年即被纳入我国《第一批罕见病目录》。患者可出现眼睑下垂、视物重影、说话或吞咽费力、四肢无力及呼吸困难等症状，病情容易波动，严重时可发生肌无力危象。对患者而言，疾病的影响并不只在急性加重时显现，也常常隐藏在一次说不完的话、一顿吃得格外艰难的饭，以及无法如常安排工作、社交和家庭生活的日常里。
长期以来，重症肌无力的治疗目标经历了从“保命”到“症状控制”再到“双达标”的升级。《中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025版）》在结合国内外最新研究进展的基础上，进一步强调达标治疗与维持治疗，并将疗效与安全性的“双达标”作为重要治疗方向。
冯慧宇教授表示：“新版指南反映了重症肌无力治疗理念的重要变化。我们关注的不再只是帮助患者度过一次加重，而是要结合患者的疾病状态和生活需求，尽早制定个体化方案，尽可能早地实现疗效和安全性的双达标。”
广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会秘书长曾晓菁表示：“公益不仅是一次行动上的支持，更要推动患者的真实处境被看见、被理解。我们希望通过搭建重症肌无力医患面对面交流的平台，让患者更了解疾病和治疗目标，也让社会各界看到，重症肌无力患者值得追求更有质量、更有尊严的生活。”
再鼎医药高级副总裁、免疫事业部负责人刘菁表示：“创新的价值，最终要体现在患者真实的生活改变中。未来，我们将持续提升创新治疗的可及性，探索并推动更便捷的给药选择，为广大患者的长期规范治疗带来更多便利；持续携手医疗机构、公益组织和社会各界，支持疾病科普、患者教育与医患沟通，让更多患者更好地理解疾病、参与治疗决策，并获得长期管理所需要的支持。”（中国日报社广东记者站 编辑：郑彩雄）
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